每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 張海妮    

近日，“中美瑞康”微信公眾號(hào)發(fā)布消息，稱公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），俗稱“漸凍癥”。

圖片來(lái)源：“中美瑞康”微信公眾號(hào)截圖

資料顯示，RAG-21是一種專門針對(duì)FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的根源。該藥物通過(guò)RNA干擾（RNAi）機(jī)制發(fā)揮作用，通過(guò)降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯(cuò)誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者獲悉，這是中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤跀y手推進(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物，此前的第一款藥物是針對(duì)SOD1基因的RAG-17，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），已于今年5月獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。