每經記者 鄢銀嬋    每經編輯 張海妮    

近年來，罕見病越來越多被全社會“看見”。

目前，我國已建立罕見病診療服務信息系統(tǒng)，截至今年9月底，已登記罕見病病例約78萬例。此外，國家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合制定的《第二批罕見病目錄》顯示，我國迄今共有207種罕見病被納入目錄，加強罕見病管理、各方努力保障和維護罕見病患者健康權益的步伐不斷加快。

“中國罕見病定義研究報告”顯示，罕見病是新生兒發(fā)病率小于萬分之一；或患病率小于萬分之一；或單病種患病人數(shù)小于14萬。盡管罕見病單病種患病率低，但由于人口基數(shù)大，我國罕見病患者規(guī)模龐大。

10月21日，在重慶舉行的“中法醫(yī)學日”上，全國罕見病學術團體主委聯(lián)席會議秘書長王琳表示，罕見病目錄的出臺，能進一步促進改善罕見病患者的醫(yī)療和保障水平，助力探索中國罕見病用藥保障機制。

王琳 圖片來源：主辦方供圖

據(jù)了解，在第二批加入的86種罕見病中，有26個疾病已有相關藥物在國內獲批上市，涉及藥品36款，其中已有13款藥物被成功納入醫(yī)保目錄。

公開資料顯示，2018年以來，國家醫(yī)療保障局踐行以價值為基礎的談判理念，連續(xù)5年開展國家醫(yī)保藥品目錄準入談判工作，累計有250種創(chuàng)新藥通過談判新增進入目錄，價格平均降幅超50%。

“目前進入罕見病目錄的相關藥物中，進入醫(yī)保的占比還不高，罕見病的用藥保障不能完全依靠醫(yī)保解決，所以我們在這個基礎上探索了‘1+4’用藥保障。”王琳介紹，所謂“1+4”用藥保障，“1”即醫(yī)保，“4”包括商保、慈善、專項救助和個人支付。

王琳認為，要充分發(fā)揮“1+4”中的“4”的作用，比如在政府指導下探索和推進創(chuàng)新藥進入商業(yè)健康保險機制，根據(jù)地方特點和能力，建立惠民保創(chuàng)新藥目錄，進一步普及民眾的新健康保險意識，提高購買率，實現(xiàn)大數(shù)法則。

其次，在慈善醫(yī)療救助方面，探索建立民政、財政、醫(yī)保及衛(wèi)健委等部門協(xié)同機制，建立地方慈善醫(yī)療救助進入醫(yī)保藥品支付機制。

封面圖片來源：主辦方供圖